L’importanza delle sperimentazioni per una medicina efficace e sicura

Probabilmente nella storia della sanità italiana mai ricerca clinica ha destato tanto interesse quanto quella che dovrebbe verificare l’efficacia del metodo Di Bella. Solitamente le sperimentazioni vengono approvate dopo laboriosi iter tecnici, in “asettiche” commissioni ministeriali lontano dai riflettori delle televisioni. In questo caso invece si è assistito ad una sorta di spettacolarizzazione della scienza che ha amplificato a dismisura, seminando incertezza e disorientamento tra i malati, le normali controversie scientifiche.

Cos’è dunque una sperimentazione clinica e soprattutto perché è necessaria per valutare un farmaco? Non basterebbe forse somministrare la terapia ai malati, registrandone poi gli effetti, senza tante lungaggini e complicazioni?

Per rispondere a queste domande è necessaria una premessa sulla natura un po’ particolare della medicina rispetto alle altre discipline (mi riferisco a quelle che sono considerate scienze “esatte”, cioè fisica e chimica). La medicina, per interpretare il funzionamento normale e patologico degli organi, fa ricorso alle leggi generali elaborate dalle scienze di base, in particolare fisica e biochimica. La conoscenza teorica però è solo la base per poter intervenire sulla persona malata. La medicina insomma è un sapere squisitamente pratico che, partendo dai principi della fisiologia e della biochimica, si propone di modificare il corso della malattia e restaurare la salute, per mezzo di trattamenti farmacologici, fisici o chirurgici. La valutazione dell’efficacia di un intervento medico però è difficile per la complessità dell’organizzazione biologica. Nei centri di ricerca invece gli esperimenti sono eseguiti in condizioni standardizzate e controllate, nel senso che il laboratorio consente di minimizzare i fattori che possono interferire o falsare i risultati. Inoltre lo sperimentatore ha il vantaggio di poter intervenire su poche variabili. L’organismo umano al contrario è talmente complesso che è impossibile tenere sotto controllo tutti i fattori in gioco. In pratica la valutazione di efficacia di una cura è difficoltosa per tre motivi: le guarigioni spontanee, la variabilità individuale e l’effetto placebo. Vediamoli in dettaglio.

1-Da sempre alcune malattie vanno incontro a guarigione spontanea in breve tempo, per effetto dei meccanismi naturali. Basti pensare alle infezioni virali acute delle vie aeree che solitamente si esauriscono in pochi giorni. Perfino nelle epidemie dei secoli passati vi erano individui che, grazie a particolare condizioni costituzionali o ambientali, sopravvivevano a flagelli come la peste o il colera. Le stesse malattie a decorso cronico, come quelle reumatiche, sono caratterizzate da periodi di riacutizzazione che lasciano spazio a fasi di remissione spontanea. Analoghe considerazioni possono essere estese alle forme tumorali.

2-Nonostante i testi di medicina si sforzino di fornire descrizioni standardizzate delle malattie esiste una ampia variabilità individuale sia nei sintomi sia nel decorso clinico. Tutti i medici dopo qualche anno di pratica si rendono conto di quanto è diversificata, per esempio, la risposta dei pazienti a sintomi come il dolore o la febbre: c’è chi si sente uno “straccio” appena la colonnina di mercurio supera i 37 gradi mentre altri sopportano tranquillamente temperature ben più elevate. Lo stesso discorso vale per la risposta dell’organismo alle cure mediche, comprese quelle antitumorali.

Siamo così abituati a considerare la media matematica come la “realtà autentica” che raramente attribuiamo il giusto peso alle manifestazioni per così dire “eccentriche” o trascurate dalle statistiche, espressione dell’unicità di ogni organismo. Anche il decorso di una medesima forma neoplastica maligna può variare considerevolmente da una persona all’altra, tanto da smentire la prognosi “standard”: ogni medico ha seguito pazienti che, a dispetto di una previsione pessimistica, sono sopravvissuti per anni senza una spiegazione apparente, sia che fossero stati sottoposti a terapia sia che non avessero seguito alcuna cura. Insomma la vera realtà è la varietà dei comportamenti biologici e delle storie cliniche; in altri termini si può affermare che, entro certi limiti, ogni caso fa storia a sé (chi volesse approfondire queste tematiche può consultare il libro del paleontologo americano S.J. Gould intitolato “Gli alberi non crescono fino al cielo”).

3-Infine bisogna considerare l’effetto placebo, di cui più volte si è trattato in questa rubrica; esso interferisce con ogni atto terapeutico, in particolare quando il paziente nutre grandi aspettative verso la cura, ha una elevata considerazione per il medico o quando quest’ultimo è dotato di “carisma”.

Per questi motivi, che occasionalmente si possono combinare, è praticamente impossibile avere la ragionevole sicurezza che, osservando casi singoli, un determinato schema terapeutico sia efficace. Per ovviare alle possibili “interferenze” (in gergo scientifico si parla di fattori di confondimento) è necessario somministrare a due gruppi di pazienti – omogenei per numero, età, sesso, tipo istologico e stadio della malattia – due distinti protocolli (per esempio il metodo Di Bella in alternativa al trattamento standard). Al termine della sperimentazione si potrà affermare che uno schema terapeutico è statisticamente superiore all’altro, in termini di guarigione completa, sopravvivenza media o qualità della vita. In pratica ciò che conta, ai fini della valutazione di efficacia, è la differenza emersa dal raffronto dei dati registrati e non il valore assoluto delle guarigioni o della sopravvivenza in un gruppo di malati.

Questi sono i presupposti, semplificati e incompleti, delle ricerche cliniche. Non si tratta ovviamente di un metodo perfetto e privo di difetti: in medicina, contrariamente a quanto immagina la gente, di rado si trovano soluzioni definitive e certezze incontrovertibili. Uno dei limiti delle sperimentazioni – più volte sottolineato dallo stesso Di Bella e ben noto ai medici di famiglia – sta nel fatto che esse inducono a privilegiare le entità “astratte”, come le medie statistiche e le popolazioni, a scapito delle singole persone in carne ed ossa.

Tuttavia al di fuori di queste regole è praticamente impossibile raggiungere, con una ragionevole approssimazione, una conoscenza oggettiva.

Dott. Giuseppe Belleri- Società Italiana di Medicina Generale

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